Nuevo CRISPR edita genes humanos con mayor precisión
Dos nuevos estudios se denominan "CRISPR 2.0" por la forma en que han mejorado la precisión de la innovadora técnica de edición de genes.
En solo unos pocos años, la técnica de edición de genes CRISPR ha revolucionado la ciencia, afectando todo, desde la medicina hasta la agricultura. Recientemente se han publicado dos nuevos estudios que describen métodos duales que hacen que el proceso sea más preciso y eficiente allanando el camino para que los científicos alteren con seguridad las mutaciones del ADN que causan miles de enfermedades humanas diferentes.
CRISPR es convencionalmente una herramienta de corte y pegado que permite a los científicos cortar hebras de ADN no deseadas e insertar nuevos genes, pero un gran volumen de enfermedades humanas son causadas por una única mutación puntual en algún lugar del ADN de una persona. Hasta ahora, los científicos no han sido capaces de borrar y reescribir de manera simple y directa estas mutaciones individuales en las células humanas vivas.
Nuestro genoma humano consta de 3 mil millones de pares de bases formadas por unidades químicas a las que se hace referencia con las letras A, C, G y T. Hay 50,000 mutaciones genéticas conocidas que están relacionadas con enfermedades en humanos y 32,000 de ellas son mutaciones puntuales únicas. La mitad de esas mutaciones puntuales individuales se identificaron como un par G-C que ha mutado a un par A-T.
Una de las interesantes innovaciones recientemente reveladas proviene de un equipo del Instituto Médico Howard Hughes. Los científicos construyeron una nueva enzima conocida como "editor base". Este editor base puede esencialmente revertir o reescribir mutaciones de pares de bases específicas.
"CRISPR es como tijeras, y los editores base son como lápices", dice David Liu de esta nueva innovación.
En los primeros experimentos del equipo con edición básica, se logró corregir una mutación específica asociada con la enfermedad hemocromatosis. No se identificaron efectos no deseados no deseados y la enzima del editor base funcionó con una eficiencia superior al 50 por ciento.
"Estamos trabajando duro, tratando de traducir la tecnología de edición básica en terapéutica humana", dice Liu.
La segunda innovación nueva de CRISPR revelada recientemente proviene de un equipo colaborativo de científicos de Broad Institute y MIT. Por primera vez, el equipo descubrió una forma de editar con precisión pares de bases de ARN en células humanas.
Apodado "REPAIR" (Reparación), este sistema también se centra en la edición de base, pero esta vez está dirigido al ARN. A diferencia de los cambios permanentes en el ADN, el ARN es mucho más efímero e incluso reversible. La capacidad de editar ARN en células humanas abre un mundo completamente nuevo de tratamientos de enfermedades que se dirigen a condiciones que incluyen diabetes e IBD.
"REPAIR puede corregir mutaciones sin alterar el genoma, y dado que el ARN se degrada naturalmente, es una solución potencialmente reversible", explica el coautor David Cox.
Ambos avances en la edición de genes ofrecen una precisión increíble en el desarrollo de tratamientos dirigidos a una gran variedad de enfermedades humanas que se basan en mutaciones genéticas únicas. A pesar de que ambos estudios solo experimentan en células in vitro, estas son innovaciones fundamentales que potencialmente reenmarcan el próximo siglo de la medicina humana.
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